藥業加速產品上市期待激勵政策落地

對境外臨床試驗數據有條件地開“綠燈”，也意味著占據了罕見病創新藥大片江山的國外創新藥將加速進入中國。

“這一利好消息也將在夏爾的產品研發領域產生強大的助推力，為我們在中國加速引進罕見病創新產品奠定基礎。”致力于罕見病藥物研發的夏爾中國總經理叢凡指出，目前，夏爾全球正在推進的40個臨床產品項目中有超過75%都針對罕見病適應癥，其中超過半數已處于三期臨床或上市注冊階段。

新加坡Lorem Vascular在華全資子公司絡仁醫療器械（北京）有限公司總經理馬旭東也表示，絡仁集團將充分利用Celution再生醫學系統療法在國外積累的臨床研究數據，盡快啟動該療法在中國的硬皮病治療申報工作（該產品已獲得歐盟硬皮病孤兒藥認證）。馬旭東希望，能出臺更詳細的《意見》解讀及在罕見病治療產品注冊審評審批方面的具體指導原則，將利好政策的激勵作用落實到位。

北京中醫藥大學法律系副教授鄧勇建議，在國家利好政策的引導下，企業應瞄準政策紅利，充分做好市場調研，特別是國外研發罕見病藥物政策法律的調研，做到綜合考察，知己知彼，理性做出企業研發生產藥物方面的決策。

- 聲音

促進罕見病治療可及多重問題待解決

盡管在創新藥審評審批上出現了利好政策，但與歐美、日本相比，中國政府要讓罕見病治療可及，仍需解決多重問題。

微芯生物總裁兼首席科學館魯先平：截至目前，已有包括美國、日本在內的40多個國家和地區通過罕見病藥物相關法案。由于價格管理、基金資助，稅務減免以及市場獨占期等多重優惠政策，國外藥企紛紛加大了對罕見病藥物的研發與生產。因此，亟須制定我國的罕見病藥物政策和管理制度，包括稅收優惠政策、注冊審批特殊政策、醫保政策等。

絡仁醫療器械（北京）有限公司總經理馬旭東：罕見病領域的基礎研究、罕見病目錄和數據庫建立、患者登記制度、罕見病用藥的醫保支付等多方面仍有待完善。如罕見病新藥研發，面臨長達10年研發時間和高達10億美元的研發成本，而且患者少，臨床試驗難度大，若上市后不能自主定價，就難以及時收回研發成本、支持藥企的后續研發。

魯先平：任何醫療器械產品的研發都具有一定的偶然性，只有讓足夠多的科研人員共同致力于罕見疾病的研究，才能從眾多的偶然性中找出必然之路，要做到這一點也需要國家層面給予罕見病科研方面政策的傾斜和指導，單靠幾個企業的力量是遠遠不夠的。

罕見病發展中心主任黃如方：國家食藥監總局應設立罕見病辦公室這種聯動的行政職能部門，負責推動不同部門的合作。目前國家在科研上的投入并不夠，而罕見病治療可及性又涉及多個部門，需要國家衛計委、國家食藥監總局、國家人力資源和社會保障部等多部門形成更為緊密的聯動，才能最終解決罕見病可及性問題。