近日，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，提出了36條具體改革措施，其中包括罕見病治療藥品醫(yī)療器械一系列鼓勵(lì)政策，如可附帶條件批準(zhǔn)上市等。

業(yè)界認(rèn)為，罕見病缺藥問題涉及面廣，政府、企業(yè)、公益界等多方合作仍需加強(qiáng)，才能讓罕見病治療可及。

北京中醫(yī)藥大學(xué)法律系副教授鄧勇指出，《意見》只是部門的規(guī)范性文件，位階較低，立法部門需加快后續(xù)法律的立、改、廢工作，創(chuàng)新藥的監(jiān)管、審評(píng)審批才能真正做到有法可依。

新藥上市晚歐美5-7年，海外代購現(xiàn)象嚴(yán)重

國家食藥監(jiān)總局副局長(zhǎng)吳湞10月9日解讀《意見》時(shí)指出，2001年-2016年美國共有433個(gè)新藥批準(zhǔn)上市，其中只有133個(gè)在中國上市，占30.7%。近10年，在我國上市的29個(gè)典型新藥比歐美晚5-7年。另有數(shù)據(jù)顯示，1973年到1983年十年的時(shí)間，美國只有10個(gè)罕見病藥物上市；在1983年的“孤兒藥法案”頒布之后，從1983年到2015年有將近500個(gè)罕見病藥物上市。

罕見病患者群體的治療現(xiàn)狀更糟糕。“孤兒藥”是不少罕見病患者最后的希望，由于病因相對(duì)復(fù)雜及企業(yè)研發(fā)乏力、境外藥國內(nèi)上市時(shí)間漫長(zhǎng)等因素，大多數(shù)罕見病患者無藥可用。

“國外罕見病創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國時(shí)間長(zhǎng)，而我國藥物醫(yī)療器械的創(chuàng)新性研發(fā)又比較落后，罕見病藥物既貴且缺。”罕見病發(fā)展中心主任黃如方指出，治療罕見病的500多種藥物中，只有110多種藥物在國內(nèi)上市，盡管存在較大風(fēng)險(xiǎn)，很多中國患者也只能選擇代購。即便有藥，還有一些患者因?yàn)樗巸r(jià)昂貴而望藥興嘆。新京報(bào)記者了解到，此前曾有不少跨國企業(yè)用慈善贈(zèng)藥的方式將藥品引入中國，但往往因?yàn)殚L(zhǎng)久虧損而退市。

縮短臨床降成本，讓罕見病新藥盡快上市

此次出臺(tái)的《意見》特別提到：“罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，按要求開展研究。”

“這樣可以縮短臨床試驗(yàn)和審批時(shí)間，讓新藥好藥盡快上市。”吳湞指出，推出一些優(yōu)先審批、加快審批的措施，通過這些來降低研發(fā)成本，有利于降低新藥上市價(jià)格，更好地實(shí)現(xiàn)藥品的可及性。

其實(shí)，對(duì)罕見病藥物開通“綠色通道”，在《意見》發(fā)布前就已有先例。

作為國內(nèi)首個(gè)獲批治療復(fù)發(fā)或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）的罕見病藥物，微芯生物研發(fā)的西達(dá)本胺就獲得了有條件上市。“假若早期臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)患者有獲益，安全性可控制，就能基于此并附帶條件被批上市的話，不僅患者可以得到早日治療，企業(yè)也能更快地獲得回報(bào)。”微芯生物總裁兼首席科學(xué)館魯先平介紹，國家食藥監(jiān)總局當(dāng)年正是參照了國外罕見病臨床開發(fā)，批準(zhǔn)西達(dá)本胺在中國進(jìn)行了以上市為目的注冊(cè)性II臨床研究。此后還給予了優(yōu)先和特殊審評(píng)通道，縮短了西達(dá)本胺臨床研究時(shí)間，加速了其上市速度。